index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Humans Genotoxicity AAV Cell Proliferation Muscle disease Male Lentiviral vector Myopathies Dependovirus/genetics/immunology Genes Cell Line Neurons MiRNA Dependovirus/genetics Pluripotent stem cells HEK293 Cells Virus Integration Adeno-associated virus Age-related macular degeneration Myotubular myopathy Mice Myopathy Genetic Vectors Gene Expression Regulation Reporter Liver Female Duchenne muscular dystrophy Phenotype Inbred C57BL Knockout Golgi apparatus Mutation Canine Preschool Animal models Genome editing Genome Stem cell Astrocytes CRISPR-Cas9 Inbred mdx Cell therapy Transduction Aging Chromosomal instability Dystrophin Human Viral Astrocyte Mitochondria Disease Models Polymorphism Duchenne Muscular Dystrophy Muscle Splicing Thérapie cellulaire Transfection/methods Chromothripsis Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Muscular dystrophy FKRP Genetic Genetic Loci Myotonic dystrophy Genetic Therapy Calcium Metabolism Thérapie génique Antigens Adult Dosage DMD Muscular Dystrophy Transcriptomics Animal Child Induced pluripotent stem cells Receptors Human pluripotent stem cells Immunology Alternative splicing Myotonic dystrophy type 1 Spinal cord Genetic Therapy/methods Lentivirus/genetics Progeria Animals Pathological modeling Protein Tyrosine Phosphatases Gene therapy Aequorin RNA biology Gene Transfer Techniques DLK1-DIO3 Retinitis pigmentosa Activin Receptors Micronuclei Cellules souches embryonnaires humaines CRISPR/Cas9

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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